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細胞治療是近年來生命科學領域最具潛力的疾病治療技術手段之一，它利用一些細胞的特性，采用生物工程方法特殊處理后，使這些細胞具有治療疾病的功效。

作為西湖大學首批引進的高層次人才，高曉飛一直致力于這方面的研究，他的主攻對象是人體內的紅細胞——即抽出人體內的一小管血，提取其中的造血干細胞，改造成為攜帶藥物的紅細胞，然后輸回人體內，從而實現(xiàn)治療各種疾病的目標。

為什么選擇紅細胞？

“紅細胞在臨床上，經(jīng)常被認為是最沒意思的細胞?！备邥燥w說，但它的一些生物學特點可以用來做很多有意思的事情。

首先，它很多。紅細胞是人體內數(shù)量最多的細胞，大約占細胞總量的四分之一，每秒鐘就有兩三百萬個紅細胞新生。

其次，它不會變異。紅細胞沒有細胞核，也就是說不存在染色體、沒有DNA，不會遺傳突變，因此即使改造以后，也無畸變可能。

第三，它很安全。紅細胞在人體循環(huán)系統(tǒng)中只能存在120天，之后它就會在肝脾中被清除，被改造的紅細胞也就安全地撤離人體。

為了確認其安全性，高曉飛還特意做過一項測試，證實加載藥物以后的紅細胞，既不會改變原有的血型，也不會改變血液的攜氧能力等。

紅細胞的這些優(yōu)點，決定了它非常適合用于開發(fā)細胞治療技術。而目前能成熟應用這類技術的公司在世界范圍內非常少，西湖生物醫(yī)藥的創(chuàng)立，在這一領域占領了一個制高點。

紅細胞療法能做的事，遠遠不止于治療痛風。

純紅細胞再生障礙性貧血、苯丙酮尿癥、血友病、法布瑞氏癥……這些聽上去很拗口的名字，這些承載著無數(shù)痛苦的罕見病，或許都將隨著紅細胞治療技術的成果轉化落地而看到希望。

我們可以把改造后的紅細胞想象成一艘船，每一次，這艘船搭載不同的藥物開進人體內，就能治療不同的病。

比如罕見病苯丙酮尿癥，在中國大約有12萬～15萬病人。

人體內的苯丙氨酸羥化酶可以把食物里的苯丙氨酸催化成酪氨酸，然后轉化成巴胺腎上腺素，輸送到神經(jīng)系統(tǒng)。

苯丙酮尿癥，是由于肝臟里的苯丙氨酸羥化酶減少或功能缺陷，苯丙氨酸無法轉化成酪氨酸，只能通過其他途徑進行代謝，從而產生的有害物質苯丙酮酸在血管內堆積，傷害神經(jīng)系統(tǒng)，最終導致智力落后或者發(fā)育停止。

在7000多種罕見病里，苯丙酮尿癥是為數(shù)不多可以治療的一種。患者需要從嬰兒時期開始，攝入低苯丙氨酸或者不含苯丙氨酸的食物，從“吃”這個源頭上杜絕苯丙氨酸進入體內。

而高曉飛實驗室的治療方案是，將苯丙氨酸裂解酶轉入患者自身來源的血液干細胞中，在實驗室經(jīng)過三周定向誘導成為紅細胞，保證酶穩(wěn)定地存在于紅細胞內，再將改造后的紅細胞輸入患者體內，讓苯丙氨酸裂解酶工作起來。

這意味著苯丙酮尿癥病人就可以和正常人一樣，不用再在飲食有忌口。

除了苯丙酮尿癥，還有血友病。

血友病是體內的凝血因子異常導致的，所以身體經(jīng)常出血，比如關節(jié)、肌肉、皮下，甚至內臟。血友病患者一旦出血，靠自己無法止血，如果沒有足量的藥物治療，會導致肌肉萎縮、運動功能障礙，甚至終生致殘。理論上，如果把凝血因子轉到患者紅細胞里，會更安全、持久、有效地讓病人得到治療。

缺什么補什么，不論是治療痛風、苯丙酮尿癥還是血友病，高曉飛的紅細胞治療技術從本質上看，方法是一樣的。也正因為如此，這樣一種平臺技術的應用前景非常廣闊。

科學研究遠非一日之功，西湖生物醫(yī)藥的紅細胞治療技術背后，是基于無數(shù)科學家們對于紅細胞研究，測序技術發(fā)展，以及疾病機理的認識。

Pre-A 輪融資近1億元人民幣，顯示了資本市場對這一項目的看好。跟投的天士力資本管理合伙人吉海濱說，過去五年他們一直關注細胞療法，高曉飛的項目雖然剛剛走出實驗室，但他們看好這項技術的創(chuàng)新性和顛覆性，看好這支團隊，更看重西湖大學這片不斷締造創(chuàng)新的土壤。

數(shù)據(jù)顯示，我國科研機構和高校的專利商業(yè)利用率不超過5%。很多科研成果僅僅停留在專利登記，后續(xù)的商業(yè)落地處于空白狀態(tài)。

相比之下，2011年斯坦福大學專利申請量252件，轉讓了101件，為申請量的40%；加州大學歐文分校截至2015年一共擁有的400余項專利，轉化143項，轉化率為35.75%。

更早的介入，更全的信息，更準的判斷，自然而然演化出來的就是更“全”的輔助。從idea被提出的那一刻開始，到后期商業(yè)化的輔助、資本入場，每一步都有學校承擔代理人和守門人的角色?？茖W家除了專心科研，不需要將多余的精力放在如何成立一家公司上。

配合著高曉飛教授名字后面的介紹：西湖生物醫(yī)藥創(chuàng)始人、首席科學顧問，可以看到西湖大學貫徹了“讓搞科研的人去搞科研，讓搞金融的人去搞金融”。

在剛剛過去的全國兩會上，施一公說：“當前，我們正處在科技創(chuàng)新空前密集活躍的時期。我們希望通過一系列探索和嘗試，真正讓師生在學術上自由探索，在科研上心無旁騖，從而能夠在基礎前沿研究領域為人類文明發(fā)展貢獻新的、重大原創(chuàng)性的發(fā)現(xiàn)，在核心技術領域取得重大突破和建樹。”

西湖大學嘗試的這套產學研模式，或許將會給國內高?？茖W家創(chuàng)業(yè)提供可以借鑒的思路，而這也許會是西湖大學改變世界的另外一種方式。